本报讯（记者 王瑶琦 柴嵘）本市1月1日起执行新版国家医保药品目录，其中包括15种罕见病用药。记者调查发现，新版目录落地近两个半月，一些患者用上了降价超过万元的进口“孤儿药”。
不足1岁的可可，出生时就患上了罕见病——非典型溶血性尿毒症综合征。这种疾病患病率仅为0.0003%，急性期死亡率却高达25%。去年8月，可可一家到北京儿童医院接受治疗。这种病的传统治疗方式是血浆置换，但疗效不佳。2022年，某外资药企研发出一款对症创新药。2023年，该药在国内获批上市。“去年9月，可可使用过1次。1支药19000元，1次用量2支，2周就要用1次，我们实在难以承担。”可可母亲说，当时一家人很绝望，甚至考虑过放弃治疗。
随着这款进口“孤儿药”被纳入新版目录，每支价格降至2518元。医保报销后，患者个人每支负担约700元。2024年1月，这款药正式进入北京儿童医院的药房，可可是首批受益者。
据统计，新版目录纳入了15个罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药空白，预计未来两年将为我国患者减负超400亿元。
前段时间，国家医保局局长章轲在北京调研时说，医保药品目录里已有80多种罕见病用药。接下来，对于合适的药、适合中国国情的药，都要一步一步解决。
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